2026年8月6日，中国药科大学附属南京天印山医院成功召开了“一项评价他舒替尼治疗既往接受过至少一线治疗失败的、 具有FGFR2基因融合/重排的、不可切除的晚期或转移性胆管癌患者的有效性和安全性的多中心、单臂III期临床研究”全国首家启动会。本研究由国际国内著名肿瘤临床研究专家、复旦大学附属中山医院周俭教授与南京天印山医院秦叔逵教授共同担任全国主要研究者（Co-Leading PI），本中心由肿瘤科陈映霞教授担任主要研究者（PI）。本次会议由机构办公室主任兼主要研究者陈映霞教授主持，申办方赛生医药（中国）研发团队、机构办公室管理人员及主要研究者团队共同参会，就试验方案开展了全面、系统的研讨与培训。

FGFR2融合/重排是晚期肝内及肝门部胆管癌重要的驱动基因变异，发生率约为13%~15%，该类患者往往对标准化疗反应不佳，预后极差。目前，针对一线含吉西他滨方案化疗失败的患者，临床尚缺乏标准治疗方案，存在巨大的未被满足的治疗需求。他舒替尼（E7090）作为一款高选择性口服FGFR1/2/3抑制剂，已在日本获批用于FGFR2融合/重排晚期胆管癌的后线治疗，其在中国的上市申请也已获国家药品监督管理局受理并纳入优先审评程序。本次启动的OTCC3研究是一项确证性III期注册临床研究，旨在为药物在中国的获批上市提供坚实的循证医学证据，填补这一临床空白。

本研究计划纳入经中心实验室FISH检测确认FGFR2融合/重排、至少接受过一线标准化疗失败的不可切除晚期/转移性肝内或肝门部胆管癌患者。研究采用单臂设计，主要研究终点为独立评审委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR），次要终点包括无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）及安全性等。

启动会上，全国主要研究者秦叔逵教授首先作开场致辞与总体指导。秦教授指出，胆道肿瘤诊疗近年来取得了长足进步，FGFR2融合是晚期胆管癌重要的分子亚型与治疗靶点，针对该靶点的精准治疗是国际研发热点。本研究作为确证性III期研究，设计科学严谨，研究团队要深刻理解方案精神，严格把控入排标准，重点关注FGFR2融合的中心实验室确认流程、RECIST 1.1标准下的靶病灶遴选，以及眼毒性与高磷酸血症等特殊不良事件的规范化监测与处理。随后，申办方医学团队系统介绍了他舒替尼的研发背景、作用机制、临床前及关键II期临床数据，并围绕研究设计、入排标准、给药方案、剂量调整规则、安全性管理计划、疗效评估流程及中心实验室操作规范等核心内容进行了详细解读。与会人员就筛选期眼科检查要求、血磷管理策略、访视窗口期执行等实操细节展开了热烈讨论。项目组对研究者提出的各类问题给予了细致的解答，并形成了统一的执行共识。

作为全国首家启动中心和组长单位，南京天印山医院将依托在肝胆胰肿瘤临床研究领域的深厚积淀与专业优势，以高度的责任心和严谨的科学态度，严格执行试验方案，携手各参研中心，共同推进这项具有重要意义的研究，力争为FGFR2融合/重排晚期胆管癌患者带来新的治疗选择。

素材来源：付康

编辑：吴文祺

审核：陈映霞